Criança portadora de doença rara vai receber remédio mais caro do mundo

Júlia Maria, uma criança do Ceará, de apenas dois anos de idade, ganhou na justiça o direito de receber o medicamento considerado o mais caro do mundo. A menina que sofre com atrofia muscular espinhal (AME) viaja nesta quarta-feira (13), para Curitiba, no Paraná, onde poderá receber a dose.

De acordo com a família, a criança receberá a dose do remédio Zolgensma, que custa aproximadamente R$ 6 milhões. A decisão foi dada pelo ministro do Supremo Tribunal Federal (STF), Cristiano Zanin, em setembro deste ano, onde foi determinado que a União forneça o remédio a Juliana Maria. 

A mãe de Júlia, Jozelma Silva, em entrevista ao G1 informou que a família viaja às 10h desta quarta-feira (13),  ela acredita e tem esperança de que a criança possa passar a andar e respirar por conta própia.

"Todo mundo conhece a evolução de quem tomou Zolgensma e quem não tomou. A gente nem acredita quando vê. Sei que se a Júlia tomar, ela vai andar (...) Tenho esperança de que a Júlia saia do respirador, que respire por conta própria. Vai melhorar a qualidade de vida dela em muitos aspectos", desabafou. 

ENTENDA A DOENÇA 

 A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara e degenerativa, de caráter hereditário, que não possui tratamento definitivo. Ela é transmitida dos pais para os filhos e afeta a capacidade do organismo de gerar uma proteína crucial para a sobrevivência dos neurônios motores, os quais desempenham um papel vital em gestos voluntários fundamentais, como respiração, deglutição e locomoção, conforme informações fornecidas pelo Ministério da Saúde.

Ela varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.Ainda de acordo com o ministério, o Zolgensma apresenta impacto positivo na respiração, mastigação, movimentos da língua, deglutição, reflexo de vômito e a articulação da fala de quem tem AME tipo I.

Ele é um medicamento dose única via intravenosa, diferente dos demais medicamentos já incorporados ao SUS para os tipos I e II de AME que são administrados com periodicidade.